頭條：國家藥品監督管理局：加快罕見病藥品審評審批 全力保障罕見病患者健康權益

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光明網訊（記者 雷渺鑫）“近年來，國家藥監局以深化藥品審評審批制度改革為契機，努力加快了罕見病藥物上市，努力讓更多罕見病患者有藥可用。”在7月5日國新辦舉行的“權威部門話開局”系列主題新聞發布會，國家藥品監督管理局副局長黃果就國家藥監局在鼓勵罕見病藥品的研發創新和生產供應方面相關舉措答記者問。

國家藥品監督管理局副局長黃果（徐想 攝）圖源：國新網

黃果表示，一方面，釋放政策紅利，讓罕見病用藥研發持續加速。2018年起，國家藥監局就建立了專門通道，在審評審批環節，對包括罕見病用藥在內的臨床急需境外新藥，實行單獨排隊、鼓勵申報、加快審評。根據上述政策，已有23個罕見病新藥通過專門通道獲批進口上市。到2020年，進一步明確了優先審評程序，將具有明顯臨床價值的罕見病新藥納入優先審評審批程序。“目前，在所有藥品上市申請中，罕見病新藥的審評審批時限是最短的。”

另一方面，加強技術指導，讓企業少走彎路。針對罕見病單病種發病率極低特點、藥物研究難度遠遠超過其他常見多發病的特殊性，國家藥監局對治療罕見病的創新藥給予特殊政策傾斜，藥品審評機構對罕見病新藥實行早期介入、研審聯動、全程服務，組建專門的審評團隊跟進罕見病新藥的創新研發。允許企業滾動遞交研究資料，在溝通交流、核查檢驗、綜合審評等重點環節，建立無縫銜接機制。這些做法，很大程度上提升了罕見病新藥研發的質量和效率。此外還制定了一系列技術指導原則，如《罕見疾病藥物臨床研發技術指導原則》等，指導企業結合罕見病特征，在確保嚴謹科學的基礎上，采用更加靈活的設計，充分利用有限的患者資源，獲取科學證據，推進臨床研發。

通過綜合政策，我國罕見病用藥上市數量和速度實現了“雙提升”。2018年以來，我國批準上市的進口和國產罕見病用藥已經達到了68個。“下一步，國家藥監局將繼續關注罕見病用藥需求，在確保上市藥品安全、有效、質量可控的基礎上，加快罕見病藥品審評審批，為罕見病患者延緩病情發展、提高生活質量作出最大努力。”黃果說。

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